Медикам вдалося знайти ліки від передчасного старіння дітей - 27.09 старение детейМасштабні клінічні випробування підтвердили ефективність препарату лонафарніб при терапії синдрому прогерії Хатчинсона-Гилфорда (HGPS). Це дуже рідкісне генетичне захворювання, яке тривалий час вважалося невиліковним. Воно характеризується передчасним старінням: у результаті мутагенних процесів порушується нормальне ділення клітин і прискорюється їх загибель, організм перестає рости і втрачає здатність замінювати відмерлі клітини новими, що призводить до швидкого старіння. Дитина, що страждає на прогерію, приблизно до півтора років перестає рости, у неї розвиваються і швидко прогресують симптоми, характерні для старечого віку — випадання волосся, витончення шкіри, остеопороз і атеросклероз. У 10 років такі діти виглядають на 80.

Перші повномасштабні клінічні випробування лонафарніба проводилися протягом двох з половиною років на базі дитячої лікарні Бостона. У них взяли участь 28 дітей, які страждають HGPS, з 16 країн, що складає приблизно 75 відсотків зареєстрованих випадків дитячої прогерії в світі. Всі вони протягом періоду випробувань двічі на день отримували таблетки лонафарніба, а кожні чотири місяці проходили медичне тестування в Бостонській дитячій лікарні.

В результаті суттєве поліпшення стану відмічено у всіх учасників випробувань. У кожного третього пацієнта більш, ніж удвічі збільшився обсяг жирової тканини і маса тіла, а інші почали набирати вагу за рахунок збільшення м’язової та кісткової маси. Мінералізація і щільність кісткової тканини у хворих в результаті прийому лонафарніба досягли нормальних показників. Крім того, у пацієнтів відмічено поліпшення слуху.

Однак найголовнішим підсумком дослідники вважають 35-відсоткове збільшення еластичності стінок артерій, що знижує ризик розвитку у пацієнтів атеросклерозу. Серцево-судинні захворювання — одна з основних причин загибелі хворих HGPS.

Як зазначила в інтерв’ю MNT Леслі Гордон (Leslie Gordon), голова групи, що проводила випробування лонафарніба, директор по медицині Фонду досліджень прогерії і мати хворої на HGPS дитини, той факт, що деякі аспекти пошкодження судин завдяки лонафарнібу виявилися не тільки припиненими, але і частково скомпенсованими, є неймовірним і несподіваним успіхом випробувань!

Результати випробувань опубліковані в журналі Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).

 

Від Педагогічна Преса

Керівник порталу

Залишити відповідь

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *